존경하는 주주 여러분께,

 

항상 저희 코아스템켐온을 믿고 응원해 주시는 주주님들께 깊이 감사드립니다. 당사는 지난 공지 이후 ‘뉴로나타-알’의 임상 데이터를 면밀히 분석해 왔으며, 추가 분석된 데이터를 기반으로 

임상 관계자들과 뉴로나타-알의 개발 방향 및 심사 기관의 접근 방식에 대해 심도 있는 논의를 진행하였습니다.

 

우선 당사는 기존 승인 사례에 대한 면밀한 검토를 통해 FDA가 제공하는 다양한 신약 승인 제도를 검토하였고, 이를 바탕으로, 신약 승인을 목표로 신속 승인(Accelerated Approval) 

프로그램을 진행하기로 최종 결정하였습니다.

 

신속 승인 (Accelerated Approval) 프로그램은 중대한 질환에 대해 기존의 임상 지표를 완전히 충족하지 않더라도, 특정 기준을 만족하는 경우 신속하게 승인을 받을 수 있도록 

마련된 제도입니다.

 

이 제도를 통해 신약의 효능을 입증하기 위해서는 대리 변수(Surrogate Endpoint) 또는 중간 임상 지표(Intermediate Clinical Endpoint)를 설정해야 하는데, 특히 ALS(근위축성측삭경화증)와 

같이 공인된 중간 임상 지표가 존재하지 않는 경우, 당사의 신약(뉴로나타-알)의 승인을 위해서는 반드시 적절한 대리 변수를 발굴할 필요가 있습니다.

 

대리 변수(Surrogate Endpoint)란 신약의 장기적 임상 효과를 직접 측정하기 어려운 경우, 질환의 진행 및 약물 효과를 간접적으로 예측할 수 있는 생체 마커 또는 객관적인 수치를 활용하여 

평가하는 기준입니다.

 

해당 지표는 다음과 같은 조건들을 충족해야 합니다.

 

 

 

• 질환과의 연관성: 질병의 병태생리학적 과정과 바이오 마커와의 연관성

• 약물의 작용 기전(MoA)과의 연관성: 약물의 작용기전과 바이오 마커와의 연관성

• 임상적 효과와의 연관성: 임상적 결과와 바이오 마커의 상관관계

• 일관성: 다양한 연구와 환자 집단에서 일관된 결과 확인

 

 

 

대리 변수를 활용하여 승인을 받은 시장 내 대표적인 사례로는 Biogen社 토퍼센(Tofersen)이 있습니다.

 

 

                                                                                    

 

(예시 토퍼센: Nfl 감소 및 ALSFRS-R Score 기울기 감소 상관관계)

 

토퍼센은 ALS 환자 중 SOD1 유전자 변이를 가진 환자를 대상으로 개발된 치료제로, 해당 약물 역시 임상 3상 주요 지표 미 달성 이후 대신 혈액 내 Nfl 농도 감소를 대리변수로 설정하여 

신속 승인을 획득하였으며, 이를 통해 해당 치료제는 현재 ALS 시장에서 판매 뿐만 아니라 대리변수가 신약 승인 과정에서 중요한 역할을 할 수 있음을 입증한 사례로 평가 받고 있습니다.

  

당사가 분석한 데이터에서도 대리변수로 활용 가능성이 있는 바이오 마커들을 확인 할 수 있었습니다. 뉴로나타-알을 투약한 시험군내에서 특정 바이오 마커의 변화 및 대조군에서도 

뉴로나타-알 보상 투약 이후 13개월과 14개월 시점에 바이오 마커의 변화가 확인 된 바가 있습니다. 이러한 변화는 뉴로나타-알 투약으로 인한 변화로 판단되며 약물에 대해 반응한 환자들의 

ALSFRS-Score와의 연관성까지 고려하여 대리변수를 충족하기 위한 근거 도출에 주력하고 있습니다.

 

이러한 일련의 모든 과정은 최종 CSR(임상시험 결과) 리포트가 발표되는 3월 말까지 근거 자료 마련에 집중할 예정이며 이후 4월 중순에는 FDA와의 Type C 미팅을 요청하여 신속 승인 절차를 구체화하고, 

6월까지 허가 신청에 필요한 모든 준비를 완료하는 것을 목표로 하고 있습니다. 아울러, 승인 일정을 최대한 단축하기 위해 RMAT(재생의학 첨단치료 지정, Regenerative Medicine Advanced Therapy) 

신청도 함께 병행할 계획입니다.

 

당사는 위와 같은 계획과 준비를 통해 신약 승인을 위해 최선을 다할 것이며, 주주 여러분의 기대와 신뢰에 부응할 수 있도록 항상 신중하고 책임감 있는 자세로 임하겠습니다.

이후 추가적인 내용은 재차 공지를 통해 말씀을 드리겠으며, 다시 한번 변함없는 관심과 성원에 모든 분들께 깊이 감사 드립니다.

 

 

코아스템켐온 일동 올림.